Команда науковців з Університету Міе в Японії здійснила прорив у генній медицині їм вдалося повністю видалити зайву 21-шу хромосому, яка є причиною синдрому Дауна.
Про це повідомляє видання My Modern Met.
У ході лабораторних експериментів дослідники застосували передову технологію редагування геному CRISPR. Вперше в історії медицини їм вдалося успішно усунути трисомію 21 — зайву хромосому з людських клітин, вирощених у пробірці.
Після редагування клітини почали поводитися як здорові: нормалізувалася активність генів, зменшився клітинний стрес, відновились життєво важливі біологічні процеси. Модифіковані клітини також почали швидше рости і ділитися.
Дослідження підтвердило, що після видалення додаткової хромосоми активізуються гени, пов’язані з розвитком нервової системи, а метаболічні процеси стабілізуються.
Вчені також провели експерименти з фібробластами шкіри, взятими у людей із синдромом Дауна. І в цьому випадку метод спрацював CRISPR-редагування успішно видалило зайву хромосому в окремих клітинах.
Науковці зазначають, що технологія потребує подальшого вдосконалення. Сьогодні CRISPR-редагування ще не є вибірковим і може впливати також на здорові клітини, тому дослідники працюють над тим, щоб зробити метод точнішим і безпечнішим.
